【鋼槍小企鵝】評論

(A) Duchenne muscular dystrophy：interferon β-1a Dehazacort /Eteplirsen[杜興氏肌肉萎縮症] *診斷:患因缺乏「蛋白質失養素」(dystrophin),無法維持肌肉細胞完整,病患的步行能力會先受影響,接著出現呼吸困難和心臟問題。*藥物: Dehazacort (結構類似類固醇，抗發炎及免疫抑制)/Eteplirsen (複雜化合物可用於exon 51基因突變者)

【貓】評論

A. 的interferon  β-1a改成治療multiple sclerosis就合理===A. Duchenne muscular dystrophy(DMD)裘馨氏肌肉失養症; 杜興氏肌肉營養不良症:-病因: 因X染色體上負責製造dystrophin(肌失養蛋白)的DMD基因突變，造成dystrophin不足。Dystrophin缺乏會造成肌纖維膜脆弱無力，經過一段時間的伸展，致使肌纖維膜扯裂並促使肌細胞死亡。-常見症狀: 肌肉無力；步態不穩-目前治療: 1. 以glucocorticoids為主的治療(通常建議predinsone, deflazacort; 有些專家認為delazacort比前者有較佳的副作用)2. 其他基因治療:-exon skipping(增加dystrophin合成): eteplirsen, golodirsen, viltolarsen, casimersen-read-through of premature termination codon: atalurenB. multiple sclerosis多發性硬化症:Disease-modifying therapy治療:1. Mab: natalizumab, ocrelizumab, rituximab, ofatumumab, alemtuzumab2. Oral tx: -fumarates: eg. dimethyl fumarate, diroximel fumarate, monomethyl fumarate-sphingosine 1-phosphate (S1P) receptor modulators : eg. fingolimod, siponimod, ozanimod, ponesimod-teriflunomide, cladribine3. Platform injection therapies:  recombinant human interferon beta-1b, recombinant human interferon beta-1a, glatiramer acetate